五只生物節律紊亂體細胞克隆猴(2018年11月27日攝)。 新華社發(中科院神經科學研究所供圖)
新華社上海1月24日電(記者王琳琳、董瑞豐)24日,5只生物鐘紊亂體細胞克隆猴登上中國綜合英文期刊《國家科學評論》封面,標志著中國體細胞克隆技術走向成熟,實驗用疾病模型猴批量克隆“照進現實”,全球實驗動物使用數量有望大幅降低,藥物研發駛入“快車道”。
“10年攻關+10億美元投入”幾乎是目前新藥出爐的“標配”,然而,即便投入如此之巨,失敗概率仍超90%。科學界認為,根本原因在于缺乏遺傳背景一致的實驗用疾病模型猴。
獼猴是國際上常用的一種實驗動物。2017年,“中中”“華華”的成功克隆解決了讓野生獼猴遺傳背景一致的問題,卻未能解決疾病模型猴的構建難題。這一次,在嚴格遵循科研倫理的前提下,中科院神經科學研究所張洪鈞、孫強、劉真團隊首次通過敲除“關鍵基因”的方法,獲得5只生物鐘紊亂嚴重程度不同的疾病猴,而后,他們從中選取了一只紊亂特征最為明顯的獼猴作為克隆“原型”,通過采集其體細胞的細胞核,最終獲得5只克隆疾病猴。目前年齡最大的已超半歲,年齡最小的也已超過3個月。至此,疾病模型猴的構建難題被攻克。
業內專家認為,“中中”“華華”的細胞核來自雌性胎猴,而此次5只克隆猴的細胞核來自雄性青年疾病猴,操作要求更高、實現難度更大,這表明中國體細胞克隆技術走向成熟。
目前,每年全球藥物研發會使用大量實驗動物進行藥物安全性和代謝檢測,還會招募眾多臨床試驗人群做藥效評估。隨著疾病模型猴批量克隆技術不斷成熟完善,未來全球實驗動物的使用數量有望大幅降低,臨床試驗人群服用無效藥物的比例也將大大降低。
中科院神經科學研究所所長蒲慕明院士表示,下一步團隊將繼續優化“基因修飾+體細胞克隆技術”,研制患有各類腦疾病的克隆猴模型,在基礎研究方面用于繪制“全腦神經聯接圖譜”,在轉化應用方面用于研發更有效的腦疾病治療手段,進一步提升藥物研發效率。
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